骨髓或脐带血移植治疗血红蛋白病的疗效比较

2013/6/24 10:58:39 翻译稿 廖联明 【字体:

 

目前用来自骨髓或者脐带血的健康造血细胞移植到患者体内治疗镰状细胞疾病和重型地中海贫血很热门。为了确证哪种细胞疗效最好,国际研究人员进行了一项回顾性的基于注册临床试验的研究,比较了389名接受骨髓移植的患者(骨髓移植;其中130名镰状细胞疾病患者,259名重型地中海贫血患者)与96名接受脐带血移植的患者的情况(脐带血移植;其中30名镰状细胞疾病患者,66名重型地中海贫血患者)。骨髓和脐带血都是来自于与患者人类白细胞抗原(HLA)相同的兄弟姐妹。

接受骨髓移植的患者比接受脐带血移植患者年纪更大(8.1 vs. 5.9 ; P=0.02),体重更重(23 kg vs. 19 kg; P=0.01),并且接受移植的时间更早(1999 vs. 2001; P<0.01)。接受骨髓移植的患者比较多接受抗胸腺细胞球蛋白或者抗淋巴细胞球蛋白(抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白; 67% vs. 54%; P<0.01)和甲氨蝶呤来预防移植物抗宿主反应(移植物抗宿主反应; 76% vs. 30%; P<0.01)。接受脐带血移植患者则更常使用噻替哌(22% vs. 7%; P<0.01)

在中位随访时间的70个月内,接受骨髓移植的患者与接受脐带血移植患者在六年的总生存率是相近的(95% and 97%),两组移植失败率也相似(7.4% and 10.4%)。在成功移植骨髓或者脐带血后,与接受骨髓移植的患者相比接受脐带血移植患者嗜中性粒细胞恢复较慢(23 vs. 19; P=0.002),血小板的恢复也较慢(38 vs. 25 ; P=0.004);两组间的感染率和出血情况相似。重型地中海贫血患者组与镰状细胞疾病患者组相比治疗失败更多。

接受脐带血移植患者体内更容易产生长期的持续混合嵌合体 (37% vs. 22%; P=0.01)。相对于接受脐带血移植患者接受骨髓移植患者更容易患上急性移植物抗宿主病 (21% vs. 10%; P=0.04) ,其中8人因此死亡。而接受脐带血移植的患者中未出现四级急性移植物抗宿主病或是死亡。慢性宿主疾病也是在接受骨髓移植患者中出现的概率更大(11.8% vs. 7.1%)12位接受骨髓移植患者出现广泛性慢性移植物抗宿主病,而接受脐带血移植患者中并未出现该症状。甲氨蝶呤的使用和无病生存率成负相关(P<0.001)

虽然骨髓移植和脐带血移植都有着较满意的结果,但是脐带血移植有许多优势。这些优势中包括大大减小患者患有移植物抗宿主病的风险(不太需要甲氨蝶呤),有定向捐赠的家庭脐带血库,易于采购。然而,移植中心缺乏专家,高成本,并且需要人类白细胞抗原相同的同胞兄弟姐妹作为供者都大大限制了骨髓移植和脐带血移植治疗血红蛋白病。

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